Palyginti su įprastomis ligomis, retos ligos jau kurį laiką lieka mokslinių tyrimų, vaistų ir gydymo inovacijų užnugaryje. Laimė, retų ligų biologijos supratimo pažanga ir nuolatiniai mąstymo pokyčiai padeda kurti gydymo būdus, kurie gali pakeisti retų ligų paveiktų žmonių gyvenimą. Apytiksliais duomenimis, tik apie 5 proc. pasaulyje egzistuojančių retų ligų yra išgydomos. Daugiausia, apie 92 000 žmonių Europoje, JAV, Australijoje ir Kanadoje, serga cistine fibroze (CF) (2,3,4,5).
...
2 
